Una terapia genética experimental que convierte las células sanguíneas del paciente en agresoras contra el cáncer resultó eficaz en un importante estudio en el que más de un tercio de enfermos avanzados de linfoma no mostraron señales de la enfermedad seis meses después del tratamiento, dijo su fabricante el martes.
En el 82% de los pacientes, el cáncer se redujo al menos a la mitad en algún momento del estudio.
Kite Pharma, de California, está compitiendo con Novartis AG para ser la primera que obtiene la aprobación del tratamiento, llamado terapia celular CAR-T, en Estados Unidos. Sería la primera terapia genética aprobada en el país.
Una señal alentadora: el número en remisión total a los seis meses(36 prácticamente no difiere de los resultados parciales a los tres meses, lo cual indica que este tratamiento en una sola sesión podría tener beneficios duraderos para los que responde bien.
“Esto parece extraordinario… sumamente alentador”, dijo un especialista independiente, el doctor Roy Herbst, jefe de medicamentos oncológicos en el Centro Oncológico de Yale.
Preocupa saber cuánto durará el tratamiento de Kite y cuáles son sus efectos secundarios, que en el estudio parecen manejables, dijo Herbst. Se necesitan estudios de seguimiento más allá de los seis meses para ver si perduran los beneficios, “pero sin duda, quisiera disponer de esto”, aseguró.
El tratamiento no carece de riesgos. Tres de los 101 pacientes del estudio murieron de causas no relacionadas con el agravamiento de su cáncer, y se atribuyó dos de esas muertes al tratamiento mismo.
El Instituto Nacional del Cáncer, una dependencia del gobierno, desarrolló el tratamiento y lo entregó a Kite bajo licencia. La Sociedad para la Leucemia y el Linfoma fue uno de los patrocinadores.
Los resultados divulgados por la empresa no han sido publicados ni revisados por otros expertos. Los resultados finales serán presentados en abril, en la conferencia de la Asociación Estadounidense de Investigación Oncológica.
La compañía prevé solicitar la aprobación a la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) en marzo y en Europa más adelante.
El tratamiento consiste en filtrar la sangre del enfermo pare retirar linfocitos T, cruciales para desarrollar la respuesta inmune, alterarlos en el laboratorio para introducir un gen que combate el cáncer y reintroducirlos por vía intravenosa. Los médicos lo llaman un “fármaco vivo”: células permanentemente alteradas que se reproducen dentro del organismo para combatir la enfermedad.
Los enfermos padecían uno de tres tipos de linfoma no Hodgkin, un cáncer de sangre, y todos los demás tratamientos habían fracasado. El tiempo medio de supervivencia de esos enfermos es de seis meses.